Новое лекарство помогло детям с карликовостью

Чуть ли не впервые в истории медицины ученые добились успеха в создании лекарства от карликовости. Оно теоретически может помочь значительному количеству детей ликвидировать дефицит роста.

Исследователи из Университета Джонса Хопкинса совместно с австралийскими коллегами и представителями 7 других медицинских научных учреждений сообщили о создании экспериментального лекарства под названием восоритид, которое вступает во взаимодействие с определенными белками, блокирующими рост костей. Применение этого препарата в ходе экспериментальных и клинических исследований позволило увеличить показатели годового роста у 35 детей и подростков со хондродисплазией - разновидностью карликовости.



Средняя прибавка в росте составила 6 сантиметров в год, что вполне сопоставимо с обычными детьми. При этом побочные эффекты от данного препарата очень умеренные, как сообщают исследователи. Легко себе представить, что увеличения в росте оказали положительный эффект на качество жизни большинства пациентов. Исследователи также надеются, что в будущем повышение темпов роста костей по всему телу избавит от таких проблем, как апноэ во сне, расстройства неврологического характера, проблемы со спиной. Пока что результаты исследования говорят о прямом и заметном воздействии на показатели роста, причем этот эффект поддерживался, по крайней мере, все 4 года приема препарата. Но ученым ещё предстоит удостовериться в долгосрочном влиянии этого лекарства на здоровье.

Хондродисплазия является хотя и редкой болезнью, но относится к числу наиболее распространенных форм карликовости во всем мире. С ней сталкивается приблизительно 1 ребенок на каждые 15 000– 40 000. Расстройство вызывается мутацией в гене под названием FGFR3, что приводит к избыточному производству белков, замедляющих рост костей. У людей с карликовостью отмечается диспропорциональнос короткие конечности при относительно нормальном по размеру туловище и увеличенной голове. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)