5-летняя девочка умерла в США во время испытания генной терапии

В четверг компания сообщила, что пятилетняя девочка с редким нейродегенеративным заболеванием умерла в США во время участия в испытаниях генной терапии, проводимых французской биотехнологической компанией Lysogen.

Маленькая девочка страдала синдромом Санфилиппо или мукополисахаридозом III типа, редким генетическим заболеванием, которое влияет на развитие мозга после рождения и приводит к преждевременной смерти.



В заявлении Lysogen, компании, разрабатывающей генную терапию для лечения заболеваний центральной нервной системы у детей, говорится, что «непосредственная причина смерти в настоящее время неизвестна» и что пока «нет доказательств того, что это событие связано с приемом исследуемого препарата».

В нем также говорится, что он «глубоко опечален кончиной этого ребенка» и собирает «дополнительную информацию» об обстоятельствах. Стоимость акций компании упала на 19 процентов до 2,05 евро на утренних торгах в Париже.

Девочка была одной из 19 человек, проходивших лечение в ходе испытания, проведенного в восьми больницах Европы и США.

Она умерла дома через несколько месяцев после лечения, состоящего из однократной инъекции, в одном из четырех лечебных центров США, сообщил Лизоген AFP.
В своем заявлении компания заявила, что внимательно следит за оставшимися 18 пациентами и остается «приверженной программе разработки LYS-SAF302».

Ранее Медикфорум писал о классических и неспецифических симптомах коронавируса.