Девочке с детским Альцгеймером помогают экспериментальным лекарством

У малышки в возрасте одного года обнаружили расстройство, которое называют детской болезнью Альцгеймера. Но она отказалась принять свой смертный приговор и даже готовится к школе благодаря экспериментальному лекарственному препарату.

У юной жительницы Калифорнии Мариан Макглокин в возрасте всего одного года диагностировали смертельную болезнь Ниманна-Пика тип с. Довольно часто её называют детской болезнью Альцгеймера, при этом жертвам этого недуга отводят всего несколько лет жизни. Как правило, подавляющее большинство детей с этим недомоганием уходят из жизни до 10 лет. Заболевание вызывает скопления холестерина в нейронах, болезнь Ниманна-Пика приводит к увеличению органов, повреждениям легких, ригидности мышц, судорожным приступам, деменции и проблемам с речью. Естественно, что дети с этим недомоганием не могут отправиться в школу, но Мариан готовится к тому, чтобы вскоре начать обучение.

Перспективы в жизни девочки появились благодаря экспериментальному лекарству под названиемVTS-270.  Ребёнок принимает участие в клинических исследованиях этого препарата под общим руководством Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Лекарство посредством инъекций вводится в позвоночник жертвы болезни Ниманна-Пика, оно помогает организму расщеплять холестерин, скапливающийся в нейронах. Вскоре после того, как Мариан начала принимать этот препарат, у неё появился существенный прогресс. Мало того, что девочка встала на ноги и пошла, теперь она даже посещает балетные классы.

Ее когнитивное развитие сегодня находятся на том уровне, что и у большинства ровесников в 4 года. Это потрясающе, если учесть, что до начала приёма препарата у неё уже проявлялись признаки слабоумия. Тогда родители ожидали, что девочка со временем потеряет способность разговаривать, ходить, принимать пищу и что-либо помнить. Теперь ребёнок даже готовится к поступлению в школу, и родители больше не думают, что это такая уж фантастическая перспектива, которой не суждено реализоваться. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)