Ученые смогли побороть слепоту с помощью генной терапии
Генная терапия внутренней сетчатки предотвратила слепоту у мышиной модели нейродегенеративного расстройства – болезни Баттена. Аденоассоциированная вирусная (AAV) экспрессия гена CLN3 привела к значительной выживаемости биполярных клеток и сохранению функции сетчатки. Такие данные сообщаются в журнале Human Gene Therapy.
Робин Али из Института офтальмологии при Университетском колледже Лондона заявляет, что «специфическая для биполярных клеток экспрессия CLN3 восстанавливает фенотип сетчатки у мышей с дефицитом этого гена». Этот дефицит приводит к снижению внутренней функции сетчатки в результате гибели биполярных клеток палочек.
Ранее ученые нашли подход к неизлечимой форме слепоты.
Робин Али из Института офтальмологии при Университетском колледже Лондона заявляет, что «специфическая для биполярных клеток экспрессия CLN3 восстанавливает фенотип сетчатки у мышей с дефицитом этого гена». Этот дефицит приводит к снижению внутренней функции сетчатки в результате гибели биполярных клеток палочек.
«При сложных генетических заболеваниях, таких как болезнь Баттена, генная терапия должна фокусироваться на комплексных усилиях. Требуется как коррекция нарушений развития нервной системы, так и потери зрения», - отмечает главный редактор Human Gene Therapy Теренс Р. Флотт.
Ранее ученые нашли подход к неизлечимой форме слепоты.
Оставить комментарий