От неизлечимой прогерии нашлось лекарство!

Экспериментальное лекарство в ходе клинических испытаний показало высокую эффективность при лечении детей с прогерией. У маленьких пациентов, которые из-за недуга старятся раньше времени, отмечалась прибавка веса, улучшение костной структуры и здоровья сердца.

Редчайший генетический дефект под названием прогерия является одним из самых страшных недугов среди всех детских болезней. Организм ребенка начинает стареть в восемь раз быстрее обычного, и к 10-12 годам такие дети уже превращаются в дряхлых стариков со всеми классическими признаками от внешности до состояния здоровья. Средний возраст жизни больных прогерией составляет всего 13 лет, и мало кому из них удавалось даже окончить школу.

Прогерия поражает одного ребенка из восьми миллионов, и никакого лекарства, которое могло бы хотя бы затормозить развитие болезни, пока не существует. Однако в Детском госпитале Бостона завершились клинические испытания новейшего препарата, и они показали такую высокую результативность, что ученые назвали лекарство "прорывом". Речь о препарате под названием лонафорниб.

Треть детей с прогерией, получавших лонафорниб, продемонстрировали годовую прибавку в весе на уровне более 50%, либо просто перестали терять вес и начали набирать его. У них отмечался набор мышечной и костной массы. После лечения у пациентов уровень скелетной ригидности вернулся от анормального показателя к норме, а такой важный фактор, как степень жесткости артерий, сократился на 35%.

Ученые отыскали точную причину развития прогерии всего шесть лет назад - это единичная мутация гена под названием LMNA, который производит белок, удерживающий ядра клеток вместе. У детей с прогерией отмечается слишком высокий уровень белка, что блокирует нормальную работу клеток и вызывает токсический эффект в организме. В клинических исследования принимали участие 26 пациентов с прогерией, что составляет три четверти от их общей численности во всем мире. Они принимали лонафорниб два раза в день орально, и каждые четыре месяца являлись в больницу для анализов. Период лечения составил два с половиной года.