Ученые используют ВИЧ, чтобы спасать детей

Генная терапия, при которой используется безопасный для человека вирус ВИЧ, помогает детям, страдающим от неизлечимой болезни - метахроматической лейкодистрофии. Кроме того, этот же метод лечения останавливает синдром Вискотта-Олдрича у детей.

 

генная терапия

Итальянские ученые придумали, как можно извлечь пользу из ВИЧ, который еще недавно назывался "чумой всего человечества". Вирус иммунодефицита человека, вызывающий СПИД, может спасать жизни детей. Они разработали модифицированную версию ВИЧ, которая не представляет опасность для людей, но зато может помочь детям, страдающим от двух редких и неизлечимых генетических болезней.

 

Речь идет о метахроматической лейкодистрофии и синдроме Вискотта-Олдрича. Генная терапия с использованием ВИЧ уже смогла предотвратить развитие симптомов лейкодистрофии у трех детей, а также остановить прогрессирование синдрома Вискотта-Олдрича. Это довольно значительный прорыв в деле внедрения новых способов лечения двух тяжелых болезней, поскольку все последние годы ученые никак не могли перенести разработанными ими в лабораториях технологии на конкретных маленьких пациентов так, чтобы это было одновременно безопасно и эффективно. Результаты исследований опубликованы журналом Science.

 

Метахроматическая лейкодистрофия поражает 1 из каждых 160 тысяч детей, а синдром Вискотта-Олдрича - 1 из 10 млн мальчиков. Оба недуга считаются тяжелейшими. Жертвы лейкодистрофии уже к году жизни начинают испытывать симптомы мышечной дегенерации, у них отмечаются задержки развития, наблюдается параличи и деменция. Большинство детей умирает через несколько лет после начала болезни.

 

Синдром Вискотта-Олдрича вызывает экзему, синяки, носовые кровотечения и частые инфекции. У его жертв часто развиваются аутоиммунные болезни, треть заболевает раком (лимфома, лейкемия). Продолжительность жизни таких больных составляет 15-20 лет. Современных средств лечения обоих недугов не существует, хотя синдром Вискотта-Олдрича иногда удается остановить пересадкой костного мозга. Кстати, эта же процедура уже трижды привела к полному избавлению людей от ВИЧ. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)