Новая эра в медицине: врачи победили наследственную болезнь

Синдром Вискотта-Олдрича

Британские врачи сумели вылечить несколько детей от смертельно опасного наследственного расстройства с использованием передовой технологии стволовых клеток. Это открывает новую эру генетической терапии, как считают эксперты. Группа юных пациентов, страдавших от наиболее тяжелой формы синдрома Вискотта-Олдрича, не проявляет никаких признаков этой болезни на протяжении вот уже 4 лет.

Хотя от данной болезни страдает менее 100 детей во всей Великобритании, разработанная терапия дает надежду сотням тысяч людей, которые стали жертвами других наследственных расстройств крови, вроде серповидноклеточной анемии. 15-летний житель Бристоля Дэниел Уиллер (на фото с папой и мамой) был одним из семи детей, отобранных для испытании генной терапии. Клинические исследования проводились в Лондоне и Париже.

Синдром Вискотта-Олдрича у Дэниела диагностировали в возрасте двух лет, и с тех пор ему требовался регулярный медицинский уход для контроля симптомов, среди которых были тяжелая экзема, астма и плохая сопротивляемость инфекциям. Его старший брат уже скончался от осложнений, связанных с болезнью.

Однако после прохождения генной терапии в 2011 году Дэниел полностью выздоровел. Данный вид лечения предусматривает удаление стволовых клеток костного мозга и замену "неисправной" части генетического кода здоровыми генами. После удаления стволовых клеток пациент начинает производить новые здоровые клетки крови, которые не подвержены болезни.

Для испытаний отобрали 7 детей в возрасте от 8 месяцев до 15 лет, так как для них не подобрали подходящих доноров костного мозга. Без пересадки костного мозга жертвы данного синдрома обычно не доживают до подросткового возраста. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)