Технологию «ремонта генов» испытают на людях уже в 2017

Crispr

Не получившая пока единой позитивной оценки ученых технология ремонта генов или Crispr будет опробована на людях через два года, как заявляют исследователи. Потенциально с помощью Crispr можно лечить несколько тысяч наследственных болезней, включая муковисцидоз и хорею Гентингтона.

Испытания Crispr на людях предлагаются расположенным в штате Массачусетс биотехнологическим стартапом Editas Medicine, который планирует использовать технологию для лечения наследственной формы слепоты. От нее страдает один человек из каждых 50 тысяч. Объявление о начале клинических исследований сделала лично глава Editas Кэтрин Босли во время конференции в американском Кембридже.

Технология была изобретена всего три года назад. В отличие от прочих методик "глушения генов" система Crispr воздействует на исходный материал генома, перманентно отключая гены на уровне ДНК. Данная технология довольно близко воспроизводит подобные мутации, которые происходят естественным образом, к примеру, после длительного воздействия солнца на кожу.

Но если ультрафиолетовые лучи приводят к изменениям генов, то Crispr вызывает мутацию в определенном участке генома. Когда клеточный механизм восстанавливает повреждения ДНК, то вместе с этим удаляется и небольшой ее участок. Таким образом, ученые отключают специфические гены в геноме, что и дает теоретическую возможность лечить людей от неизлечимых наследственных болезней. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)