Швейцарские ученые сообщили об успехах в применении “генетических ножниц”

Технология CRISPR-Cas9 позволит лечить нервные и мышечные наследственные болезни.

Метод “редактирования” ДНК под сокращенным названием CRISPR-Cas9 получил распространение в получении генетически модифицированных организмов с заданным свойствами. Ее преимуществом является возможность делать разрыв в цепочке генов в конкретном выбранном месте. Исследовательская группа под руководством Винсента Дьона из университета Лозанны заявила о возможностях применения метода в лечении наследственных заболеваний на уровне нервной и мышечной тканей: журнал Nature Communications.

Исследователям из Лозанны удалось провести ряд экспериментов на клеточных культурах, которые показали возможности “генетических ножниц” в исправлении генетических дефектов, вызываемых такие заболевания, как хорея Хентингтона, мышечные дистрофии и проч.

Эти болезни связаны с дефектом цепочки РНК, при котором происходит многократный повтор одного и того же сочетания нуклеотидов. Чем больше число повторов, тем сильнее проявление болезни, тем раньше она начинает себя проявлять.

Ученым из Лозанны удалось преодолеть серьезный недостаток метода “генетических ножниц”. Они смогли подобрать такой вариант, который позволяет разрезать цепочку ДНК лишь наполовину, в результате чего число повторений сокращается только на “больной” копии гена.