Генная терапия оказалась успешной в лечении гемофилии

Немецкие ученые впервые применили генную терапию против гемофилии B на людях.

В организме больных гемофилией не вырабатываются важные факторы свертываемости крови, в результате чего небольшая травма становится причиной спонтанных кровотечений, в том числе внутренних. Лечение инъекциями этих факторов нередко сопровождается защитной реакцией организма, которая блокирует действие чужеродных белков. Опыт группы ученых с участием специалистов из Германии показал, что эффективной альтернативой является генная терапия гемофилии.

В эксперименте участвовали 10 мужчин, больных гемофилией B, у которых практически или полностью отсутствовала выработка фактора свертываемости крови IX. С помощью вируса в клетки печени испытуемых внедрялась генетическая информация, включая ген выработки фактора IX , который был в 10 раз активнее нормального. Участники эксперимента обследовались спустя полгода и полтора года. Выяснилось, что нужный ген был успешно доставлен в клетки печени, которые в результате синтезировали нужный белок. У пациентов прекратились спонтанные кровотечения, а также улучшилось общее состояние здоровья.