Попытка лечения редактурой генома провалилась

Первая попытка американских ученых вылечить пациентов от редкого заболевания с помощью технологии редактуры генома оказалась неудачной. Однако исследователи не теряют оптимизма и продолжают считать это направление очень перспективным.

Неудачей закончились первые испытания технологии редактирования генома при лечении человека от наследственных заболеваний. Они проводились исследователями из компании Sangamo Therapeutics. Ученые использовали белки, которые присоединяются к выборочным фрагментам ДНК для воздействия генной терапией на трех пациентов, страдавших от редкого генетического расстройства. Из-за этого расстройства их организм лишился способности перерабатывать определённые сахара, что вызывало их опасные скопления в мозге, костях и других частях тела.

Однако через год и 9 месяцев после начала экспериментов уровень вредных сахаров в организме пациентов оставался практически одинаковым. Следовательно, эффект от этого лечения нулевой. Отметим, что более 6 000 смертоносных или приводящих к тяжёлой инвалидности заболеваний зафиксировано в генетическом коде человека. До совсем недавнего времени всё, что врачи могли сделать с такими пациентами, так это воздействовать на их симптомы. Никаких возможностей радикально излечить или замедлить развитие болезни в распоряжении медицины не существовало до тех пор, пока не появилась программа по редактированию генома человека.

Чисто теоретически можно предположить, что если воздействовать на приносящие данные болезни гены, то реально покончить с этими мутациями. Одними из первых и наиболее многообещающих методик использования технологии редактирования геномов были так называемые цинковые пальцы - тип белковой структуры, стабилизированный одним или двумя ионами цинка, связанными координационными связями с аминокислотными остатками белков. Эти смешения двух компонентов можно организовывать для поиска и вырезания определённых фрагментов ДНК. (ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ)