Генная терапия вылечила сердечную недостаточность у мыши с синдромом Барта

Синдром Барта – редкое метаболическим заболеванием, проявляющееся у мальчиков. Вызывает его мутация гена TAZ. Синдром опасен сердечной недостаточностью, ослаблением скелетных мышц, иммунитета и общего состояния.

Пока что не существует лечения. Однако новое исследование в Бостонской детской больнице предполагает, что генная терапия может предотвратить или обратить вспять сердечную дисфункцию. Исследования были проведены на мышах, у которых смоделировали синдром Барта.

Уилльям Пу, доктор медицинских наук и его коллеги из Бостонской детской больницы, использовал генную терапию для замены TAZ. Новорожденным мышам с синдромам вводился искусственный вирус подкожно, взрослым особям внутривенно.

Мыши, получившие генную терапию, доживали до зрелого возраста. Она предотвращала сердечную дисфункцию и образование рубцов у новорожденных мышей и обращала вспять имеющуюся у старых.

Дальнейшие тесты показали, что генная терапия TAZ обеспечивает длительное лечение кардиомиоцитов и клеток скелетных мышц животных, но только тогда, когда по меньшей мере 70% клеток сердечной мышцы поглощают ген.

Именно эту проблему предстоит решить ученым, чтобы применить терапию для людей, поскольку увеличенная доза может привести к иммунному ответу.