Появилась новая терапия от мышечной дистрофии Дюшенна
Группа ученых во главе с доктором Бернардом Ясмином из Оттавского университета предложила новый метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Дети, рожденные с этим диагнозом, имеют мутацию в Х-хромосоме, с помощью которой кодируется дистрофин. Данный белок позволяет обеспечивать целостность скелетных мышц. Наличие такой мутации приводит к потере мышечной силы. В среднем люди с этим диагнозом не доживают до 30 лет.
На данный момент лекарство отсутствует. Однако ученые сосредоточились на белке утрофине, который похож на дистрофин на 80%. Исследователи полагают, что терапия с помощью этого белка поможет справиться с болезнью.
Ученые определили два препарата, повышающие экспрессию утрофина: Бетаксолол и Правастатин. При введении их мышам, мышечная сила животных практически возвращалась к нормальной.
Дети, рожденные с этим диагнозом, имеют мутацию в Х-хромосоме, с помощью которой кодируется дистрофин. Данный белок позволяет обеспечивать целостность скелетных мышц. Наличие такой мутации приводит к потере мышечной силы. В среднем люди с этим диагнозом не доживают до 30 лет.
На данный момент лекарство отсутствует. Однако ученые сосредоточились на белке утрофине, который похож на дистрофин на 80%. Исследователи полагают, что терапия с помощью этого белка поможет справиться с болезнью.
«Терапия на основе утрофина действительно может использоваться для пациентов с МДД, независимо от того, какова мутация их дистрофина», - рассказывает Кристин Поладо, один из авторов исследования.
Ученые определили два препарата, повышающие экспрессию утрофина: Бетаксолол и Правастатин. При введении их мышам, мышечная сила животных практически возвращалась к нормальной.