Ученые вылечили наследственную потерю слуха
Используя новый метод генной инженерии, известный как базовое редактирование, исследователи из Бостонской детской больницы и Института Броудов в Массачусетском технологическом институте и Гарварде восстановили слух у мышей с известной рецессивной генетической мутацией.
С помощью этой методики исследователи исправили одну единственную ошибку в гене Tmc1, которая, как известно, вызывает наследственную форму глухоты. Единовременное восстановление включало замену одной неверной базы ДНК в гене на правильную версию. В то время как подобный подход использовался ранее для других форм потери слуха, это первое применение базового редактирования для генетического сенсорного расстройства.
С помощью этой методики исследователи исправили одну единственную ошибку в гене Tmc1, которая, как известно, вызывает наследственную форму глухоты. Единовременное восстановление включало замену одной неверной базы ДНК в гене на правильную версию. В то время как подобный подход использовался ранее для других форм потери слуха, это первое применение базового редактирования для генетического сенсорного расстройства.
«Это исследование очень важно для педиатрического сообщества. Тысячи детей каждый год рождаются без слуха из-за генетических ошибок. Мы считаем, что это большой шаг в области восстановления слуха, а также для области лечения генетических нарушений в целом», - заявил один из старших авторов доктор Джеффри Холт, директор по исследованиям отоларингологии в Центре нейробиологии FM Kirby при Бостонской детской больнице.