Ученые нашли потенциальное лекарство от синдрома Ретта

кспериментальное лекарство от рака продлило жизнь мышей с синдромом Ретта, серьезным генетическим заболеванием, которое поражает одну из примерно 10-15 тыс. девочек в возрасте 6-18 месяцев. Такие данные были представлены учеными из Йельского университета в журнале Molecular Cell.

Препарат JQ1 также восстановил клеточную функцию нейронов у животной модели. Синдром Ретта приводит к серьезным нарушениям речи, обучаемости и часто смерти в подростковом возрасте.

Команда ученых хотела разобраться, как мутация в гене MECP-2 вызывает серьезные нарушения в мозговых нейронах. Они создали органоид головного мозга человека, содержащий эту мутацию из эмбриональных стволовых клеток, и обнаружили серьезные аномалии. Мутация особенно повлияла на тип клеток, называемых интернейронами, которые регулируют возбуждающие нейроны мозга.

Затем лаборатория провела скрининг различных соединений и обнаружила, что лекарство JQ1 исправляет аномалии, обнаруженные в интернейронах модели синдрома Ретта. При проверке на мышах препарат увеличил продолжительность жизни животных почти в два раза.

Недавно ученые обнаружили, что старое лекарство может спасти от резистентности к антибиотикам.