Экспериментальный препарат продемонстрировал эффективность против бокового амиотрофического склероза
Экспериментальное лекарство от редкой наследственной формы бокового амиотрофического склероза (БАС) показало многообещающие результаты в первой и второй фазах клинических испытаний, проведенных Медицинской школой Вашингтонского университета в Сент-Луисе, Больницей Массачусетса в Бостоне. Спонсором испытаний выступила фармацевтическая компания Biogen Inc.
Исследование показало, что экспериментальный препарат, известный как тоферсен, снизил уровни белка, вызывающего БАС на фоне мутаций в гене SOD1. Также были продемонстрированы доказательства его безопасности.
Результаты исследования, представленные в New England Journal of Medicine, ознаменовали старт третьей фазы клинических испытаний, которые дадут очередную оценку эффективности и безопасности препарата.
Исследование показало, что экспериментальный препарат, известный как тоферсен, снизил уровни белка, вызывающего БАС на фоне мутаций в гене SOD1. Также были продемонстрированы доказательства его безопасности.
Результаты исследования, представленные в New England Journal of Medicine, ознаменовали старт третьей фазы клинических испытаний, которые дадут очередную оценку эффективности и безопасности препарата.
«Это исследование показало, что тоферсен демонстрирует доказательства безопасности, хотя дальнейшее изучение необходимо. Доза, которую мы использовали, снижает клинические маркеры заболевания. Есть даже некоторые признаки того, что лекарство замедляет клиническое прогрессирование данной формы БАС», - отмечает ведущий исследователь Тимоти М. Миллер, доктор медицинских наук, профессор.