Новости генной терапии

Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов. Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии. Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств. Сейчас он используется для борьбы с основной причиной потери зрения у лиц пожилого возраста -...

Переливания экспериментального состава оказались эффективными в 90% случаев у пациентов с гемофилией. Всего через год этот эксперимент может стать реальностью, войдя в широкую клиническую практику. Гематологи из Университетского колледжа Лондона разработали чудо-иньекции, которые могут вылечивать одну из разновидностей гемофилии. Речь идёт о...

Может ли гемофилия быть вылеченной новой генной терапией, имеющей астрономическую стоимость? Это смертельно опасное расстройство кровеносной системы, вполне возможно, станет излечимым. Генетическое лекарство разработано для полного излечения гемофилии, и оно уже получило одобрение со стороны санитарных органов Евросоюза. Для достижения эффекта...

Британские учёные работают над использованием генной терапии для помощи пациентам с инфарктами. Ожидается, что с ее использованием больные избегут тяжёлых повреждений сердца и окружающих тканей. Возможно, что уже очень скоро пациенты с инфарктами будут получать лечение на основе уникальной генетической терапии, которая позволит им понести гораздо...

Можно ли починить разбитое сердце? Японские ученые считают, что можно, если воспользоваться генной заместительной терапией. В исследовании, опубликованном в журнале Stem Cell Reports, ученые из Университета Осаки сообщили, что клетки сердца пациента с наследственным заболеванием аритмогенной кардиомиопатией смогли сокращаться должным образом при...

Продвинутая генная терапия обладает способностью остановить процесс потери слуха и даже обратить его вспять. Над ее развитием трудятся ученые из Бостона. Исследователи из Бостонского детского госпиталя установили, что замена мутировавшего белка во внутреннем ухе обращает вспять серьезную потерю слуха у лабораторных мышей. Первая в своем роде...

Согласно новому исследованию, новый тип модификации РНК, которая варьируется между полами, может помочь защитить печень от неалкогольной жировой болезни печени НАЖБП. Исследование Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе показывает, что химические модификации, происходящие в молекулах РНК, могут обеспечивать защиту от НАЖБП. Исследование,...

Исследователи из Орегонского университета обнаружили новый ключевой элемент для генной терапии, которая может вернуть слух людям с врожденной глухотой. Работа сосредоточена вокруг большого гена, ответственного за белок внутреннего уха, отоферлин. Мутации в отоферлине связаны с тяжелой врожденной потерей слуха – распространенным типом глухоты, при...

Ученые из Университета Пенсильвании опубликовали предварительные данные первых этапов исследования о способности генной терапии лечить врожденный амавроз Лебера. Это целое семейство наследственных заболеваний сетчатки. На долю врождённого амавроза Лебера приходится значительная часть случаев слепоты у детей во всём мире. К сожалению, данный недуг...

Ученые из Колорадо предложили новое понимание того, как иммунная система связана с раком. Квентин Висенс, Джеффри Кифт и Бит Фогели являются авторами статьи, в которой рассматривается, как фермент под названием ADAR1 действует в путях, связанных с раком. «В клетке ADAR1 редактирует нативную РНК - или собственную РНК, - так что клетка распознает...

Исследователи использовали стратегию генной инженерии, чтобы резко снизить уровень тау - ключевого белка, который накапливается и запутывается в мозге во время развития болезни Альцгеймера - в модели этого состояния на животных. Результаты, полученные от исследователей из Массачусетской больницы общего профиля (MGH) и Sangamo Therapeutics Inc.,...

Команда исследователей, связанных с несколькими учреждениями в Германии, разработала тип генной терапии, который можно использовать для помощи людям с муковисцидозом. В своей статье, опубликованной в журнале Nature Nanotechnology, группа описывает, как они разработали новый класс невирусных генных векторов, которые можно было бы использовать для...

Сколько генов, способствующих старению, содержится в геноме человека? Каковы молекулярные механизмы, с помощью которых эти гены регулируют старение? Может ли генная терапия облегчить индивидуальное старение? Недавно исследователи из Китайской академии наук пролили новый свет на регулирование старения. Недавно исследователи из Института зоологии...

Ученые видят многообещающие результаты первых исследований, посвященных использованию редактирования генов при болезненных наследственных заболеваниях крови, от которых страдают миллионы людей во всем мире. Врачи надеются, что одноразовое лечение, которое включает в себя перманентное изменение ДНК в клетках крови с помощью инструмента под...

В четверг компания сообщила, что пятилетняя девочка с редким нейродегенеративным заболеванием умерла в США во время участия в испытаниях генной терапии, проводимых французской биотехнологической компанией Lysogen. Маленькая девочка страдала синдромом Санфилиппо или мукополисахаридозом III типа, редким генетическим заболеванием, которое влияет на...

Генная терапия внутренней сетчатки предотвратила слепоту у мышиной модели нейродегенеративного расстройства – болезни Баттена. Аденоассоциированная вирусная (AAV) экспрессия гена CLN3 привела к значительной выживаемости биполярных клеток и сохранению функции сетчатки. Такие данные сообщаются в журнале Human Gene Therapy. Робин Али из Института...

Новое исследование на мышах в Медицинской школе Вашингтонского университета в Сент-Луисе (Washington University School of Medicine in St. Louis), предполагает, что генная терапия однажды может помочь пациентам с артритом в быстром наращивании мышечной массы и снижении веса. Исследование опубликовано 8 мая в журнале Science Advances. Физические...

Новое исследование, проведенное Бристольским университетом (University of Bristol), показало, что глаукому, можно успешно лечить одной инъекцией с использованием генной терапии, что улучшит варианты терапии, эффективность и качество жизни для многих пациентов. Глаукома поражает более 64 миллионов человек во всем мире и является основной причиной...

Синдром Барта – редкое метаболическим заболеванием, проявляющееся у мальчиков. Вызывает его мутация гена TAZ. Синдром опасен сердечной недостаточностью, ослаблением скелетных мышц, иммунитета и общего состояния. Пока что не существует лечения. Однако новое исследование в Бостонской детской больнице предполагает, что генная терапия может...

Пока что этот эксперимент проводился на лабораторных мышах, но он дал отличные результаты. Судя по всему, данная методика работает значительно лучше популярных диетических таблеток. На этой фотографии можно увидеть удивительную разницу между двумя лабораторными мышами, ранее страдавшими от ожирения. Одно из животных получило передовую терапию для...

Центральный медицинский совет по социальному страхованию утвердил первую программу медицинского страхования для препарата генной терапии. Коллатеген, который вводится в виде инъекций мышц пациентам, страдающим от закупорки артерий, присоединится к списку препаратов, охватываемых системой. Программа вступит в силу с 4 сентября этого года, пишет...

Речь идет об использовании программы для редактирования генома CRISPR-Cas9. В прошлом году китайские ученые заявили о том, что уже воспользовались ею для генетической манипуляции эмбрионов. В конце ноября 2018 года китайские биофизики сообщили на симпозиуме в Гонконге о том, что они воспользовались программой для редактуры генома CRISPR-Cas9 при...

Проведённая ещё в утробе матери генная терапия может избавить ребёнка от редкого и неизлечимого расстройства мозга, как показало исследование. Это расстройство вызывает припадки, потерю памяти и замедление развития речевых навыков. Генная терапия, осуществленная с эмбрионами в утробе матери, может предотвратить развитие синдрома Ангельмана -...