синдром барта

Синдром Барта – редкое метаболическим заболеванием, проявляющееся у мальчиков. Вызывает его мутация гена TAZ. Синдром опасен сердечной недостаточностью, ослаблением скелетных мышц, иммунитета и общего состояния. Пока что не существует лечения. Однако новое исследование в Бостонской детской больнице предполагает, что генная терапия может...